Un importante studio condotto da ricercatori dell’Istituto Italiano di Tecnologia, in collaborazione con la Sapienza Università di Roma e l’Università di Losanna, ha rivelato che il bezafibrato, un farmaco comunemente utilizzato per abbassare il colesterolo, potrebbe avere un impatto positivo nel trattamento della demenza frontotemporale. Questa malattia neurodegenerativa, che si manifesta in età relativamente precoce, compromette gravemente il comportamento, il linguaggio e le funzioni cognitive dei pazienti. I risultati della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista Alzheimer’s & Dementia e si basano su esperimenti condotti su organoidi cerebrali, modelli tridimensionali che simulano i meccanismi patologici alla base della malattia.
La demenza frontotemporale e le sue caratteristiche
La demenza frontotemporale è una malattia neurodegenerativa attualmente senza cura, che colpisce in particolare i lobi frontali e temporali del cervello. Queste aree sono fondamentali per il comportamento, la linguistica, la personalità e il controllo emotivo. In alcune forme ereditarie della malattia, le mutazioni della proteina tau giocano un ruolo cruciale, poiché questa proteina è essenziale per il corretto funzionamento dei neuroni. I sintomi della demenza frontotemporale possono includere cambiamenti drastici nella personalità e nelle capacità comunicative, rendendo la vita quotidiana dei pazienti estremamente difficile.
Lo studio sugli organoidi cerebrali
I ricercatori hanno utilizzato cellule prelevate da pazienti affetti da demenza frontotemporale con mutazioni della proteina tau per creare organoidi cerebrali. Questi modelli hanno mostrato caratteristiche tipiche della malattia, come la perdita di connessioni tra i neuroni, una ridotta attività funzionale e un accumulo di proteina tau patologica. Il trattamento con bezafibrato ha portato a un aumento delle connessioni neuronali e a un recupero parziale dell’attività funzionale all’interno degli organoidi. Inoltre, è stata documentata una riduzione della proteina tau patologica, un elemento chiave nel processo di neurodegenerazione.
Prospettive future della ricerca
Il gruppo di ricerca prevede di affinare ulteriormente i propri organoidi cerebrali per replicare con maggiore accuratezza il processo di invecchiamento, integrando anche le cellule del sistema immunitario normalmente presenti nel cervello. Parallelamente, verranno impiegate tecniche elettrofisiologiche avanzate per approfondire i meccanismi di comunicazione tra i neuroni e la formazione delle reti neurali. La coordinatrice dello studio, Silvia Di Angelantonio, ha dichiarato che questo approccio guiderà l’identificazione di nuovi bersagli terapeutici e lo sviluppo di trattamenti efficaci per le malattie neurodegenerative, che rappresentano una sfida crescente per la salute pubblica.
